知臨集團有限公司（納斯達克股票代碼：APM，巴黎泛歐證券交易所股票代碼：APM）（“知臨集團”或“知臨”），一家處于臨床階段的生物制藥公司，宣布與美國食品和藥物管理局（“美國 FDA”）成功舉辦一項藥物完結(jié)臨床1期試驗的討論會議。SACT-1是一種再利用的小分子藥物，配制為口服混懸液，靶向兒科神經(jīng)母細胞瘤患者，已獲得了美國 FDA 的孤兒藥稱號。

完結(jié)臨床1期試驗會議的重點是與美國 FDA 就 SACT-1 治療 2-18 歲兒童神經(jīng)母細胞瘤的臨床和監(jiān)管途徑達成一致。FDA 普遍同意化學(xué)-制造-控制 (CMC) 策略和我們提出的 1/2 期臨床開發(fā)計劃。

知臨集團首席醫(yī)學(xué)官兼執(zhí)行董事鄭子俊醫(yī)生評論道：“我們很高興地宣布與美國FDA成功舉辦‘完結(jié)臨床1期試驗會議’，這代表了公司的另一個重要里程碑和2023 年的戰(zhàn)略目標之一 。美國 FDA 關(guān)于 SACT-1 臨床開發(fā)的額外支持性信息，將促使知臨集團繼續(xù)專注于 SACT-1令人興奮的 1/2 期臨床試驗，并于美國FDA 進一步批準最終臨床方案后實施�！�

關(guān)于 SACT-1

SACT-1是一種再利用小分子藥物，以口服懸液的形式配制，靶向神經(jīng)母細胞瘤。我們在臨床前研究中獲得了SACT-1 的作用機制，即增強腫瘤細胞死亡并抑制 MYCN 表達（高�；驈�(fù)發(fā)性神經(jīng)母細胞瘤患者的常見臨床診斷，通常觀察到 MYCN 擴增）。SACT-1專為與標準護理化療聯(lián)合使用而設(shè)計。在臨床前研究中，已觀察到 SACT-1 可能適用于神經(jīng)母細胞瘤和其他癌癥。

關(guān)于知臨集團

知臨集團有限公司（納斯達克股票代碼：APM，巴黎泛歐證券交易所股票代碼：APM）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療資產(chǎn)，以治療未滿足醫(yī)療需求的疾病，特別是腫瘤（包括孤兒腫瘤學(xué)適應(yīng)癥）、自身免疫和傳染性疾病。知臨已完成其 ALS-4 (MRSA) 和孤兒藥物 SACT-1（神經(jīng)母細胞瘤）小分子藥物的兩項 I 期臨床試驗，并將其營養(yǎng)保健品（更年期） NLS-2 NativusWell®商業(yè)化。知臨的管線還通過 (i) 建立藥物發(fā)現(xiàn)平臺，通過例如對已獲批藥物分子的系統(tǒng)篩選，以及基于微生物組的代謝性疾病治療研究平臺；(ii) 與新加坡科學(xué)、技術(shù)和研究機構(gòu)共同開發(fā)和持續(xù)臨床驗證其基于分子的新型快速病原體鑒定和檢測診斷技術(shù)。