國(guó)際知名的全方位臨床研究組織（CRO）及科學(xué)咨詢公司Novotech（諾為泰）發(fā)布新的臨床前研究報(bào)告，深入探討了小干擾RNA (siRNA) 治療領(lǐng)域的發(fā)展態(tài)勢(shì)。本報(bào)告通過深度洞察，旨在幫助生物技術(shù)與制藥企業(yè)依托RNA精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)技術(shù)，開拓新一代腫瘤學(xué)、代謝疾病及罕見遺傳病治療方案的新篇章。
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挖掘siRNA在藥物研發(fā)中的潛力
siRNA療法通過精準(zhǔn)沉默致病基因，為靶向藥物開發(fā)帶來(lái)了范式轉(zhuǎn)變。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準(zhǔn)了包括ONPATTRO™（帕蒂西蘭）和英克司蘭在內(nèi)的多款siRNA藥物，該領(lǐng)域在遞送平臺(tái)、穩(wěn)定性及組織特異性靶向方面取得了快速進(jìn)展。諾為泰的報(bào)告梳理了當(dāng)前的研發(fā)態(tài)勢(shì)與監(jiān)管環(huán)境，并著重闡述了了siRNA技術(shù)如何擴(kuò)展可成藥基因組，突破昔日的難成藥靶點(diǎn)問題。
主要亮點(diǎn)：
臨床與監(jiān)管情況：概述了六種已獲FDA批準(zhǔn)的siRNA療法，及其在心血管、肝臟及罕見遺傳病領(lǐng)域的適應(yīng)癥擴(kuò)展情況。
siRNA遞送技術(shù)的進(jìn)展：探討了脂質(zhì)納米顆粒 (LNPs)、GalNAc偶聯(lián)物和聚合物納米顆粒等創(chuàng)新突破，如何提升組織靶向遞送效率并減少免疫相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)
腫瘤學(xué)領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐藥性、靶向腫瘤微環(huán)境方面的作用，展示其作為傳統(tǒng)癌癥治療替代方案的廣闊前景。
臨床試驗(yàn)增長(zhǎng)與未來(lái)展望：解讀了2020年至2024年間開展的150多項(xiàng)行業(yè)資助siRNA臨床試驗(yàn)，年均復(fù)合增長(zhǎng)率 (CAGR) 高達(dá)79.5%，體現(xiàn)了行業(yè)的巨大投資熱情。
攜手并進(jìn)，共鑄siRNA臨床開發(fā)新輝煌
作為國(guó)際知名的端到端臨床試驗(yàn)服務(wù)提供商，諾為泰與生物技術(shù)和制藥企業(yè)緊密合作，加速siRNA療法的開發(fā)。憑借在RNA研究領(lǐng)域的深厚底蘊(yùn)和超過25年的臨床試驗(yàn)執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)，諾為泰能夠?yàn)榭蛻籼峁┤轿恢С�，涵蓋監(jiān)管指導(dǎo)、臨床試驗(yàn)基地選址以及專業(yè)的試驗(yàn)管理服務(wù)，助力客戶從容應(yīng)對(duì)siRNA藥物開發(fā)的復(fù)雜挑戰(zhàn)，致力于確保研發(fā)項(xiàng)目在各階段均能實(shí)現(xiàn)高效推進(jìn)、合規(guī)操作與成功落地。
下載完整報(bào)告
關(guān)于諾為泰Novotech-CRO.com
Novotech（諾為泰）是一家可提供全方位服務(wù)的國(guó)際性臨床研究組織 (CRO) 和科學(xué)咨詢公司，自1997年成立以來(lái)，始終致力于為生物科技公司以及中小型制藥公司提供加速藥物上市的解決方案。公司在全球范圍內(nèi)擁有30多個(gè)辦公地點(diǎn)，主要分布在亞太地區(qū)、北美和歐洲，并與5000多個(gè)試驗(yàn)機(jī)構(gòu)建立了緊密的合作關(guān)系，為客戶提供豐富的臨床試驗(yàn)資源網(wǎng)絡(luò)，幫助客戶充分利用關(guān)鍵試驗(yàn)區(qū)域，廣泛接觸不同的受試者群體。
依托在臨床試驗(yàn)領(lǐng)域與監(jiān)管領(lǐng)域的專業(yè)積淀，以客戶為中心，充分利用本土市場(chǎng)洞察及先進(jìn)分析工具，通過多維賦能，加速受試者招募，提高試驗(yàn)效率，推動(dòng)變革性療法更快惠及患者。憑借出色的工作，諾為泰已榮獲多項(xiàng)殊榮，包括連續(xù)19年蟬聯(lián)弗若斯特沙利文CRO年度公司獎(jiǎng)。
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siRNA治療：應(yīng)對(duì)非臨床與制造上的復(fù)雜性
siRNA治療：應(yīng)對(duì)非臨床與制造上的復(fù)雜性
